AIR-LIPID-CF: Defining an Airway Lipidomic Readiness Panel in Cystic Fibrosis for Future Gene and Modulator Therapies

Il progetto AIR-LIPID-CF mira a sviluppare un approccio innovativo per la caratterizzazione molecolare delle vie aeree nella fibrosi cistica mediante l’analisi lipidomica e metabolomica delle vescicole extracellulari (EV) ottenute da campionamento nasale minimamente invasivo. Lo studio è rivolto in particolare a persone con fibrosi cistica non trattate con modulatori CFTR o non eleggibili a tali terapie, una popolazione con elevato bisogno clinico e scientifico. L’ipotesi centrale è che i piccoli metaboliti e lipidi associati alle EV nasali forniscano un readout molecolare prossimale delle condizioni dell’epitelio respiratorio e dell’equilibrio infiammatorio. Il progetto prevede una fase di scoperta mediante profilazione untargeted LC-MS/MS, una fase di validazione analitica di un pannello targeted e una successiva applicazione in una coorte longitudinale di pazienti. I profili molecolari ottenuti saranno correlati con parametri clinici e infiammatori per identificare biomarcatori utili alla stratificazione biologica e al monitoraggio nel tempo. Il progetto intende fornire uno strumento innovativo, non invasivo e scalabile, utile per migliorare la valutazione dello stato biologico delle vie aeree e supportare futuri studi traslazionali e terapeutici nella fibrosi cistica.